西班牙患者组织“杜氏肌营养不良父母项目西班牙分会”（DPPE）近日宣布，正式投入24.7万欧元启动“BEAT”研究项目。该项目由加泰罗尼亚生物工程学院（IBEC）牵头实施，核心目标是利用先进的“心脏芯片”（Heart-on-a-Chip）技术，攻克杜氏肌营养不良症（DMD）患者面临的主要致死原因——进行性心肌损伤。
微流控技术模拟心肌纤维化病理
杜氏肌营养不良症是一种由抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）缺失或缺陷引发的遗传性肌肉退化疾病。这种关键蛋白的缺乏不仅导致骨骼肌受损，更会严重波及心肌。随着病情进展，健康的心肌组织逐渐被瘢痕组织（纤维化）取代，最终引发心力衰竭。目前，心源性猝死是DMD患者面临的最大威胁。
BEAT项目将构建一个包含实时传感器的微流控平台，能够重现受疾病影响的人类心肌组织。通过该平台，研究人员可以实时监控纤维化进程，并测试潜在的治疗候选药物。项目负责人胡安·曼努埃尔·费尔南德斯博士指出，这一模型不仅能模拟人类病理特征，还能显著减少动物实验的使用，从而在伦理和效率上实现双重突破。
多方协作加速罕见病药物筛选
该研究由IBEC的胡安·曼努埃尔·费尔南德斯博士领导，并得到了DPPE患者登记处、哈恩大学、圣琼·德·迪乌医院以及纽卡斯尔大学的协同支持。团队计划结合小鼠模型与患者样本，构建高精度的3D心脏模型。
“BEAT不仅代表‘心跳’，更象征‘胜利’。”DPPE主席西尔维娅·阿维拉表示，该项目直击患者家庭最迫切的医疗需求。通过建立由患者家属组成的顾问委员会，研究团队确保科研方向始终与临床痛点保持一致。此外，DPPE还通过iHelp平台发起众筹，以扩大资金规模，推动更多生物医学创新。
中国生物医药研发可借鉴“器官芯片”范式
DMD在西班牙约有1,100名患者，其病程导致患者早期即需全天候护理。BEAT项目所展示的“器官芯片”技术，正是当前全球药物研发领域从传统动物模型向人体模拟系统转型的典型缩影。对于中国生物医药企业而言，这一案例具有重要启示：在罕见病及复杂疾病机制研究中，引入微流控与3D生物打印技术，不仅能提高临床前数据的预测准确性，降低后期临床试验失败率，更能通过精准医疗手段解决未被满足的临床需求。国内相关科研机构与企业应密切关注此类跨学科融合趋势，加速布局高端体外模拟平台，以提升新药研发的核心竞争力。